La Food and Drug Administration ha approvato taliglucerase, un farmaco a base dell’enzima glucocerebrosidasi di origine ricombinante, prodotto da cellule vegetali. E’ stato sviluppato per sostituire l’enzima mancante nei pazienti affetti dalla malattia di Gaucher, una “malattia da accumulo lisosomiale” causata dalla mancanza dell’enzima glucocerebrosidasi. In Usa i malati di Gaucher sono circa 6mila.
Sviluppato dalla biotech israeliana Protalix, poi alleatasi da Pfizer, il farmaco viene realizzato con una nuova tecnologia produttiva basata sulle cellule di carota. Secondo l’azienda, questa tecnologia per la produzione su larga scala di proteine ricombinanti sarebbe scevra dai rischi di contaminazione virale e per giunta del 90% più economica di quella classica che prevede l’utilizzo di cellule di criceto.Una volta posto in commercio, il farmaco avrà il marchio Elelyso e sarà in competizione con Cerezyme (imiglucerase), l’attuale standard terapeutico per la terapia dei pazienti con malattia di Gaucher, un farmaco sviluppato da Genzyme che ha dimostrato la propria efficacia nel diminuire, bloccare o normalizzare molti dei principali sintomi e manifestazioni non neurologiche di questa malattia. Anche Shire ha sviluppato un farmaco analogo (velaglucerase alfa) il cui marchio è Vpriv, caratterizzato dall’avere la stessa sequenza aminoacidica dell’enzima umano. Vpriv è stato approvato in Usa nel febbraio del 2010.
L’enzima glucocerebrosidasi è uno dei tanti enzimi lisosomiali che ha il compito di trasformare il glucocerebroside in zuccheri (glucosio) e grassi (ceramide). Le persone con la malattia di Gaucher mancano dell’enzima glucocerebrosidasi e non sono in grado di demolire il glucocerebroside, componente delle membrane cellulari dei globuli rossi e dei globuli bianchi. Di conseguenza il glucocerebroside rimane accumulato nei lisosomi, impedendo ai macrofagi di funzionare normalmente. I macrofagi ingrossati per l’eccesso di glucocerebroside si chiamano cellule di Gaucher.
Le cellule di Gaucher si accumulano soprattutto nella milza, nel fegato e nel midollo osseo. Possono infiltrarsi anche in altri tessuti, incluso il sistema linfatico, e, in casi rari, nel sistema nervoso. Un organo che contiene le cellule di Gaucher quasi sempre si ingrossa e non funziona correttamente, dando origine ai sintomi della malattia.
Alcuni pazienti possono manifestare sintomi molto lievi, altri sviluppare condizioni incompatibili con la vita.
Nel dicembre del 2009, Pfizer ha siglato un accordo con la biotech israeliana Protalix Biotherapeutics finalizzato allo sviluppo e alla commercializzazione di taliglucerase alfa. Pfizer ha acquisito i diritti mondiali di commercializzazione del farmaco, a parte Israele dove sarà la stessa Protalix a occuparsene.
Pfizer ha riconosciuto a Protalix un pagamento immediato di 60 milioni di dollari e ha concordato pagamenti successivi per altri 55 milioni al raggiungimento di determinate milestones. Anche i ricavi e i costi per la commercializzazione saranno suddivisi tra le due aziende: il 60% andrà a Pfizer e il 40% a Protalix.
Pfizer punterà sul fattore prezzo per trovare un suo spazio di mercato: l’azienda intende commercializzare il farmaco a un costo di circa il 25% più basso di quello dei concorrenti. Alcuni analisti stimano possa raggiungere circa il 30% del mercato americano che vale circa 1 miliardo di dollari l’anno. Tenendo conto dello sconto, si tratterebbe di un fatturato ipotizzabile in $225 milioni. Non male per delle carote.
Via Pharmastar