Novità molto interessanti potrebbe giungere ben presto, e prima di quanto si possa pensare, sul mercato italiano per quanto concerne il trattamento dell’emofilia, migliorando la qualità dei soggetti affetti che attualmente, per le tipologie di farmaci disponibili, sono costretti a dover sostenere frequenti iniezioni per poter sopperire alla fisiologica mancanza dei fattori coagulanti, dovendo modificare il proprio stile di vita in funzione di una terapia che si dimostra essere particolarmente invasiva in termini abitudinari.
Eppure la ricerca scientifica e farmacologica potrebbero aver trovato una nuova speranza, per superare tali complicanze, nei nuovi farmaci long acting approvati recentemente negli Usa, in particolare il fattore IX long acting la cui capacità d’azione e l’emivita, notoriamente più lunga rispetto agli analoghi di settore, potrebbe ridurre la frequenza delle iniezioni ad una sola somministrazione ogni 7 giorni circa, risultando particolarmente efficace sia nei casi d’assenza di fattore VIII che IX, rispettivamente per il tipo a e b. Degli orizzonti aperti dai nuovi farmaci long acting, si è espresso positivamente Romano Arcieri, segretario Fedemo: “I farmaci long acting consentirebbero di somministrare il fattore mancante ogni 7-10 giorni già per l’emofilia di tipo b, sono allo studio farmaci a lunga emivita anche per quella di tipo a: tutto ciò inciderebbe non poco sulla qualità di vita della comunità emofilica“.
Nonostante gli ottimi risultati i nuovi farmaci long acting non arriveranno con gli stessi tempi sul mercato europeo, ciò a causa dei test che l‘Agenzia europea del farmaco, ovvero l’Ema, dovrà prima eseguire sulla sicurezza, gli stessi non dovrebbero però risultare, grazie al ricorso alla registrazione condizionata, almeno in fase iniziale, soltanto per gli adulti, particolarmente lunghi. Secondo le stime dovrebbero quindi essere ridotti i tempi stimati generalmente in due anni per la commercializzazione, fornendo quindi nuove speranze a tutti i soggetti affetti che da tempo attendevano una novità simile capace di migliorarne lo stile di vita.