Dopo il caso derivato dallo scandalo Avastin-Lucentis, nel cui mirino, dopo l’azione d’ispezione dell’Antitrust nei confronti di Roche e Novartis, era finita anche l’Aifa per la valutazione del costo, nettamente eccessivo tra le due specialità, e nonostante l’arrivo del decreto sull’utilizzo dei farmaci off label per favorire l’utilizzo di farmaci in ambiti clinici estranei alle certificazioni dirette ma consoni, sulla base di studi valutativi, scoppia una nuova polemica per la decisione relativa ad un farmaco escluso dalla lista off label dall’Agenzia Italiana del Farmaco.
A sollevare il caso e puntare il dito è stato Flavio Bertoglio, presidente dell’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini, a seguito dell’esclusione dell’Elosulfase alfa, ovvero N-acetilgalattosammina-6-solfatasi ricombinante umana, rhGALNS, escluso dalla lista 648/96 e per il trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A, stando a quanto riferito dall’Aifa e dal proprio CTS che ne avrebbe analizzato il caso valutandone l’appropriatezza, a causa di molti aspetti ritenuti pochi sicuri nell’utilizzo a lungo termine ed avvolti da incertezza, dovendo costringere l’Agenzia all’esclusione per la tutela della salute dei pazienti.
Nonostante la nota diffusa, Bertoglio ha sottolineato come vi siano delle incongruenze tra la scelta condotta dall’Aifa ed il quadro internazionale che si sarebbe espresso in termini completamente diversi, l’FDA, ovvero la Food And Drug Administration, avrebbe infatti approvato l’Elosulfase alfa per l’utilizzo off label nel trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IV A e l’EMA, l’Agenzia Europea dei Medicinali, avrebbe persino espresso un parere positivo, ciò dopo studi condotti per mesi: “Sono basito nel leggere la motivazione della Cts dell’AIFA… sarebbe come dire che questi due organismi dopo mesi di analisi di dati ed ispezioni hanno sbagliato a valutare il farmaco, mentre la CTS in pochi giorni ha visto tutto chiaro“.
Per tutelare i diritti dei cittadini, l’Associazione Italiana Mucopolisaccaridosi e Malattie Affini ha annunciato l’avvio di procedure di chiarimento nei confronti dell’Aifa che dovrà motivare, con dati certificati, le motivazioni che hanno spinto a tale decisione, specialmente nei confronti di un contesto così frammentario dove i principali organismi hanno fornito parere positivo.