«Siamo dispiaciuti ma, sfortunatamente non potremo soddisfare nell’immediato i bisogni di ogni famiglia attraverso il nostro programma di sviluppo clinico perché aprire l’accesso alla terapia al di fuori dei trial, in questo momento potrebbe influire sulla nostra capacità di testare in modo appropriato e soprattutto di far arrivare definitivamente il farmaco ai malati. In questa fase non garantiremo l’accesso ai farmaci al di fuori dei trial clinici, che sono in corso su bambini e neonati, anche in centri italiani».
Questa la dichiarazione dell’Isis Pharmaceuticals sulla possibilità dell’utilizzo del farmaco Smnrx per la cura dell’atrofia muscolare spinale Sma.
La precisazione dell’azienda farmaceutica arriva dopo che il ministro della sanità, Beatrice Lorenzin, aveva dato via libera ai familiari di una bambina di due anni affetta dalla malattia di procedere con la richiesta per l’uso del farmaco con la procedura dell’uso compassionevole.
E le parole di Kristina Browyer, a capo dell’ufficio stampa dell’azienda statunitense sembrano essere senza appello: «Proviamo molta comprensione nei confronti dei desideri urgenti delle famiglie e dei pazienti a un trattamento che potrebbe dare loro sollievo ma l’obbligo che Isis e Biogen hanno nei confronti di tutti coloro siano affetti da Sma è determinare se il famarco Smnrx sia un trattamento sicuro ed efficace attraverso studi clinici controllati e rigorosi. Facilitare l’esame dei dossier da parte delle agenzie regolatorie e essere in grado di fornire un trattamento alla comunità più velocemente possibile».
Insomma per il momento nessuna sperimentazione al di fuori dei laboratori clinici dell’azienda.