AbbVie, azienda biofarmaceutica globale, ha annunciato oggi che il comitato europeo CHMP (Committee for Medicinal Products for Human Use) ha rilasciato il proprio parere favorevole per VENCLYXTO™ (venetoclax) compresse per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) in presenza della delezione 17p o della mutazione TP53 in pazienti adulti non idonei o che hanno fallito la terapia con un inibitore della via del recettore delle cellule B. Venetoclax in monoterapia è indicato per il trattamento di pazienti adulti con CLL in assenza della delezione 17p o mutazione TP53 che hanno fallito la chemioimmunoterapia e la terapia con un inibitore della via del recettore delle cellule B.] La Commissione Europea valuterà tale parere ed emetterà la propria decisione finale entro la fine del 2016.
“Per I pazienti con leucemia linfatica cronica e delezione del cromosoma 17p oppure mutazione del gene che codifica per la proteina TP53 sono disponibili solo poche opzioni di trattamento e la prognosi è generalmente sfavorevole. Il parere favorevole rilasciato oggi dal comitato CHMP rappresenta un importantissimo passo in avanti per questi pazienti, che non sono idonei a ricevere oppure non hanno risposto a altri trattamenti specifici,” ha affermato il dottor Michael Severino, executive vice president della ricerca e sviluppo e direttore scientifico di AbbVie. “Questa innovazione rappresenta la conferma che AbbVie ha mantenuto la propria promessa, quella di sviluppare medicinali antineoplastici in grado di dare una risposta ad esigenze tuttora irrisolte. Continueremo a lavorare a fianco delle autorità regolatorie europee perché questa opzione di trattamento venga resa disponibile alle popolazioni idonee di pazienti affetti da leucemia linfatica cronica.”
La leucemia linfatica cronica un tumore che colpisce il midollo osseo ed il sangue, è una malattia tumorale generalmente a lenta progressione. Nei pazienti che presentano la delezione del cromosoma 17p oppure una mutazione TP53 la prognosi è spesso particolarmente sfavorevole[i] con una aspettativa di vita mediana inferiore a 2-3 anni con i regimi di trattamento standard.[ii] Nonostante l’efficacia dimostrata da alcune terapie mirate in questa popolazione di pazienti, in alcuni casi si manifesta una recidiva o intolleranza al trattamento, rendendo necessaria l’interruzione della terapia.[iii]La delezione del cromosoma 17p – un’ alterazione genomica in cui parte del cromosoma 17 è assente – si osserva nel 3%-10% dei pazienti con LLC che non hanno mai ricevuto un trattamento pregresso e nel 30%-50% dei pazienti con LLC recidivante o refrattaria.1 La mutazione TP53 è osservata nell’8%-15% dei pazienti durante il trattamento di prima linea e nel 35%-50% dei pazienti con LLC refrattaria.1
La proteina BCL-2 impedisce l’apoptosi (la morte cellulare programmata) delle cellule, fra cui alcune cellule tumorali, e può essere sovraespressa nelle cellule LLC.[iv] venetoclax, che viene somministrato una volta al giorno, inibisce in maniera selettiva la proteina BCL-2.4
Il parere favorevole del comitato CHMP rappresenta una raccomandazione all’approvazione per la Commissione Europea. La richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio viene esaminata nell’ambito di una procedura centralizzata di autorizzazione. Qualora approvata, l’autorizzazione sarà valida in tutti i 28 Stati membri dell’Unione Europea, oltre che in Islanda, Liechtenstein e Norvegia.
Informazioni Relative a venetoclax
Venetoclax è un inibitore sperimentale orale della proteina BCL-2 (B-cell lymphoma-2) attualmente in fase di studio per il trattamento di diverse tipologie di malattie tumorali.[v],[vi],[vii],[viii] La proteina BCL-2 impedisce l’apoptosi (morte cellulare programmata) di alcune cellule, fra cui i linfociti, e può essere sovraespressa in alcune malattie tumorali. Venetoclax è stato disegnato per inibire in maniera selettiva la funzione della proteina BCL-2.4
Venetoclax è attualmente sviluppato da AbbVie e Genentech (azienda del gruppo Roche), ed è commercializzato da entrambe le aziende negli Stati Uniti e da AbbVie nel resto del mondo. Le due aziende farmaceutiche sono impegnate nella ricerca sulla proteina BCL-2 con venetoclax, che è attualmente nella Fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento della leucemia linfatica cronica (LLC) recidivante/refrattaria, oltre ad essere oggetto di sperimentazione per altre malattie tumorali.
Ad Aprile 2016, l’agenzia statunitense FDA (Food and Drug Administration) ha approvato venetoclax compresse, mediante iter abbreviato per il trattamento di pazienti con LLC e delezione del cromosoma 17p rilevata da un test approvato dalla stessa FDA, che abbiano ricevuto almeno una terapia pregressa.5 Poiché l’agenzia FDA ha approvato questa indicazione mediante un iter accelerato ed in base al tasso globale di risposta, il mantenimento dell’approvazione dipenderà dalla verifica e dai benefici clinici ottenuti mediante studio clinico confermativo .5
Venetoclax è attualmente oggetto di valutazione da parte di autorità sanitarie in numerose nazioni, e non è approvato al di fuori degli Stati Uniti. AbbVie attualmente sta collaborando con le agenzie regolatorie in tutto il mondo per poter rendere questo medicinale disponibile ai pazienti idonei che ne abbiano necessità.