Sebbene sia opinione diffusa che i farmaci orfani siano ‘orfani di interesse da parte delle aziende’, il numero sempre maggiore di terapie per le malattie rare dimostrano, al contrario, che non mancano né ricerca né interesse. Negli ultimi 15 anni il Regolamento CE 141 del 2000 ha rappresentato uno straordinario incentivo alla ricerca e sviluppo di terapie finalizzate a trattare sindromi rare ed ancora orfane di approcci terapeutici, tanto che ‘status orfano’ è stato concesso a migliaia di molecole e terapie. Alcuni paesi, tra cui anche l’Italia, hanno poi previsto ulteriori agevolazioni permettendo alle aziende di investire e raggiungere importanti risultati. Oggi che la Comunicazione 2003/c178/02 sta andando in revisione, il vero ostacolo che potrebbe presentarsi sono le difficoltà economiche in cui versano molti paesi. Il rischio maggiore è che i pazienti si vedano negate delle terapie in base a dinamiche di spesa e di budget da rispettare. E’ possibile migliorare il sistema scongiurando questo rischio pur tenendo conto della sostenibilità? Abbiamo tutti i dati che servono per poterne discutere e per ottimizzare la programmazione sanitaria?
Queste le tematiche che verranno affrontate con importanti esponenti del mondo politico, dell’accademia e delle aziende in occasione dell’incontro promosso dall’Osservatorio Farmaci Orfani – OSSFOR, la joint venture nata da CREA Sanità e Osservatorio Malattie Rare che si propone come il primo centro studi dedicato al settore. L’obiettivo dell’Osservatorio è diventare l’academy del farmaco orfano, luogo di analisi e diffusione di dati sul tema, un punto di riferimento ed una fonte “ufficiale” nel mondo di malattie rare e farmaci orfani.
All’incontro parteciperanno, tra gli altri: Eugenio Aringhieri, Presidente Gruppo Biotecnologie, Farmindustria; Sen. Laura Bianconi, Commissione Igiene e Sanità, Senato della Repubblica; On. Paola Binetti, Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati; Paolo Bonaretti, Coordinatore Tavoli Sanità, Ministero Sviluppo Economico; Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore Osservatorio Malattie Rare; Tiberio Corona, Responsabile Politiche Farmaceutiche Regione Toscana; Paola Facchin, Coordinatore Tavolo Tecnico Permanente Interregionale Malattie Rare – Commissione Salute della Conferenza delle Regioni; Francesco Macchia, Coordinatore Osservatorio Farmaci Orfani; Armando Magrelli, Rappresentante del Comitato per i Farmaci Orfani (COMP), EMA; Mario Melazzini, Presidente AIFA; Barbara Polistena, Responsabile di Farmacoeconomia e Statistica Medica CREA Sanità, Osservatorio Farmaci Orfani; Federico Spandonaro, Presidente CREA Sanità; Paola Testori Coggi, Presidente CPR, AIFA. E’ stato invitato il Ministro della Salute, Beatrice Lorenzin.